Vědci vytvořili genovou terapii, která ničí HIV a chrání tělo před virem

Američtí molekulární biologové vytvořili dvojí genovou terapii založenou na genomovém editoru CRISPR/Cas9, který získal Nobelovu cenu a který současně očišťuje infikované buňky od většiny stop viru HIV a mění DNA zdravých imunitních buněk tak, aby se staly vůči útokům viru nezranitelnými. V pondělí to oznámilo tiskové oddělení Temple University.

»Příběhy úspěšných vyléčení pacientů s HIV z transplantace kostní dřeně nás přivedly na myšlenku, že k úplnému zbavení se viru je třeba nejen vyčistit tělo od viru, ale také odstranit všechny receptory CCR5 z imunitních buněk. Vyvinuli jsme mnohem jednodušší a praktičtější postup, který to dokáže pomocí injekcí genové terapie CRISPR/Cas9,« uvedl Kamel Khalili, profesor Temple University v americké Filadelfii, kterého citovala tisková služba univerzity.

Pouze čtyři lidé na Zemi jsou nyní uznáni za plně vyléčené z HIV. Prvním z nich je takzvaný berlínský pacient, Američan Timothy Brown, který se stal vůči viru imunní po transplantaci kostní dřeně. Podobně se viru imunodeficience zbavil i »londýnský pacient«. Venezuelan Adam Castillejo, stejně jako 53letý anonymní »düsseldorfský pacient« a anonymní žena středního věku z USA.

Jejich nezranitelnost vůči viru souvisela s tím, že dostali kostní dřeň od dárce, jehož genom obsahoval mutace v genech CXCR4 a CCR5, které znemožňují viru HIV napadat lidské imunitní buňky nebo výrazně zpomalují jeho šíření. Nositelé některých z těchto genových variací se viru nezbaví vždy, ale téměř vždy zabrání rozvoji imunodeficitu.

Dvojí úder viru

Profesor Khalili a jeho kolegové vyvinuli genovou terapii založenou na genomovém editoru CRISPR/Cas9, která umožňuje provést podobný zákrok bez chirurgického zásahu. Za tímto účelem vědci vyvinuli sadu »instrukcí« pro systém editace genomu, které způsobí, že vyřízne kopie viru z DNA infikovaných buněk a také provede mutace v genu CCR5.

Poté, co vědci otestovali genovou terapii na kulturách lidských imunitních buněk, sledovali její účinek na myších s částečně lidským imunitním systémem. Za tímto účelem biologové infikovali hlodavce virem HIV, počkali, až se u nich vyvine chronická forma infekce, potlačili ji antiretrovirovými léky a vpravili jim do těla experimentální genovou terapii.

Následné sledování ukázalo, že duální genová terapie zcela potlačila množení viru u 58 % hlodavců a vedla také ke stabilizaci počtu T-buněk normálně zasažených virem HIV. K tomu podle vědců nedošlo, pokud byla podána pouze ta část genové terapie, která čistí tělo od virové DNA, což naznačuje, že mutace v receptoru CCR5 hrají při léčbě HIV důležitou roli.

Profesor Khalili a jeho kolegové tvrdí, že v blízké budoucnosti plánují vědci provést podobné experimenty na primátech. Začnou také pracovat na nových, účinnějších metodách podávání genové terapie. Vědci doufají, že oba experimenty urychlí vývoj bezpečné a účinné metody očišťování nositelů viru HIV od všech stop viru, která bude pro veřejnost mnohem dostupnější než transplantace kostní dřeně.

(jb, TASS)

Související články

Zanechte komentář

Please enter your comment!
Please enter your name here

- Advertisement -

Poslední zprávy